โรคที่หายากมากที่มีผลต่อเด็ก

โรคที่หายากมากที่มีผลต่อเด็กประมาณหนึ่งใน 18 ล้านคนและส่งผลให้เกิดริ้วรอยก่อนวัยและเสียชีวิตในวัยรุ่นจากภาวะแทรกซ้อนของโรคหัวใจและหลอดเลือด โรคที่เรียกว่ามีสาเหตุทางพันธุกรรมและมีการเชื่อมโยงรูปแบบที่บกพร่องของโปรตีน A ที่พบในนิวเคลียสของเซลล์ การกลายพันธุ์ซึ่งยับยั้งการแบ่งเซลล์ เด็กที่ได้รับผลกระทบมักเสียชีวิตในช่วงวัยรุ่นตอนต้น

จากภาวะแทรกซ้อนของโรคหัวใจและหลอดเลือดจนถึงขณะนี้มีการทดสอบ progeria มากกว่าสิบวิธีในรูปแบบต่าง ๆ แต่เมื่อพูดถึงการทดลองทางคลินิกในผู้ป่วยที่มี progeria ผลลัพธ์ก็น่าผิดหวัง เราได้เห็นผลในเชิงบวกในการรักษาหนู แต่ในมนุษย์นั้นมีผลกระทบน้อยเกินไปเราจึงต้องคิดใหม่และหาวิธีใหม่ในการรักษาโรค การรักษาที่ใช้ในการยับยั้งยีนที่เป็นอันตรายนักวิจัยก็สามารถลดระดับของ RNA ของ telomeric non-coding สิ่งนี้นำไปสู่การแบ่งเซลล์ที่เป็นปกติมากขึ้นซึ่งน่าจะช่วยปรับปรุงเงื่อนไขของผู้ป่วยและยืดอายุของพวกเขา